巴利综合征（综述）(9)

发展适合临床实践、临床试验和疫苗安全性研究所应用的诊断标准；在全球范围内确定GBS带来的疾病负担；研制GBS结局的评价方法；探讨引起GBS的患者相关因素；研究临床病程和结局的生物学以及临床的预测因子；最重要的是发展最具效果和特异性的治疗方法以及支持性照顾的程序。

上述目标只有开展大型的国际间、多学科的合作研究才可完成，如2012年开展的国际GBS结局研究（IGOS）。IGOS在全球范围内至少招募1000个GBS患者，随访1~3年，收集组织样本和标准化的临床数据，目前已有17个国家（阿根廷、澳大利亚、孟加拉国、比利时、加拿大、丹麦、法国、德国、意大利、日本、马来西亚、荷兰、西班牙、南非、中国台湾、英国和美国）成立了研究中心。

此外，荷兰也在开展一项随机对照研究，SID-GBS。该临床试验调查给予第一疗程IVIg后预后较差的GBS患者（定义为接受标准5日IVIg疗法后的1周，改良EGOS分数6~12分），接受第二疗程的IVIg治疗效果。另一项相关的国际性研究，I-SID-GBS，也采用了相同的方法；I-SID-GBS为IGOS的一部分，由炎性神经病联盟所主导。

一项新随机安慰剂对照试验即将开展，研究依库丽单克隆抗体（eculizumab）对不能步行的早期GBS患者的疗效。

该研究根据GBS动物模型的研究结果，抗神经节苷脂抗体可对Ranvier结、神经末梢和突触旁Schwann细胞诱导产生补体依赖性损伤，但补体对神经末梢的恶性作用可被依库丽单抗阻滞。依库丽是人源性单克隆抗体，可与补体因子C5高亲和性结合，防止C5裂解成C5a和促炎性的C5b-9复合体。

目前还急需针对疼痛治疗、神经再生和改善GBS患者临床结局的研究。

十、小结

 GBS是一种异质性、病情较重的疾病，尽管非特异性免疫治疗对多数患者均有效，但病程中仍须改善治疗和耐心的照顾，优化支持性的医疗照顾对预防或治疗疾病相关的并发症十分重要。新颖的预测模型的发展，满足了个体化治疗的需求。

尽管已知GBS不同亚型的免疫病理机制，但仍需要此方面的进一步研究。在过去数年，已开展了数个全球性大规模的临床试验，这将有助于进一步了解该综合征、优化患者的医疗照顾。