揭开“渐冻人症”神秘面纱(2)

钟教授介绍说，患上运动神经元病的患者一定要尽早治疗。神经生长因子具有维持神经干细胞的存活，促进神经干细胞的增殖、分化及迁移，抑制细胞凋亡，营养神经元，保护和修复受损神经等效应，有助于中枢神经系统损伤后神经的再生及修复，为运动神经元病治疗带来了希望。神经干细胞具有自我更新和多向分化潜能特性，在哺乳动物胚胎和成体中枢神经系统均存在。神经干细胞可分化为神经元、星形胶质细胞和少突胶质细胞，是细胞替代治疗策略的基础。目前，利用神经干细胞治疗运动神经元病采取两种策略，一种是内源性神经干细胞的活化，另外一种是外源性神经干细胞的移植。在成体哺乳动物脑内，神经干细胞和神经祖细胞主要存在于脑的室管膜下区、齿状回等部位。当脑组织或脊髓组织损伤时，这些细胞在神经营养因子等因子的诱导下，向损伤部位迁移并分化为神经细胞，补充或替代损伤的上、下运动神经元。内源性神经干细胞的激活与脑或脊髓损伤区释放的神经生长因子、炎症因子及趋化因子有关，其中生长因子对神经干细胞的增殖、迁移和分化起重要作用。但是，内源性神经干细胞的增殖、迁移能力有限，分化成神经元的数量不多，难以形成损伤区神经组织结构和功能的重建。因此，脑及脊髓疾病的治疗需要移植外源性神经干细胞。

神经营养因子缺乏是运动神经元病的发病机制之一，进行性运动神经元减少是运动神经元病的病理基础，经鼻给药是大分子药物进入中枢神经系统的有效途径。因此，经鼻给予神经生长因子，提高脑和脊髓损伤区神经营养因子水平；移植外源性神经干细胞，增加脑和脊髓损伤区神经干细胞的绝对数量，通过高水平神经营养因子对内外源性神经干细胞的增殖、迁移和分化的促进作用，可达到治疗运动神经元病之目的。自临床应用该疗法以来，该院现已成功为20多例病人进行了治疗，这为运动神经元病的治疗带来了希望。