新华社旧金山12月27日电 美国研究人员日前宣布,他们用“基因剪刀”成功“剪掉”了小鼠运动神经元中的肌萎缩侧索硬化症(俗称“渐冻症”)致病基因,使携带致病基因小鼠的发病时间推迟、寿命延长,为治疗这种神经退行性疾病带来新希望。
先前研究发现,一些渐冻症具有遗传性,而大约20%的遗传性渐冻症是一种名为SOD1的基因发生突变所致。美国加利福尼亚大学伯克利分校研究人员在美国《科学进展》杂志上报告说,他们使用CRISPR-Cas9基因编辑技术,以携带SOD1基因突变的小鼠为研究对象,借助一种病毒向小鼠脊髓中的运动神经元细胞核运送可编码Cas9蛋白质的基因,该基因表达出的Cas9蛋白质可作为“分子剪刀”,“剪掉”突变的SOD1基因。
实验结果显示,在携带致病基因的小鼠中,接受基因疗法小鼠的发病时间延迟了将近5周,比未接受基因疗法的小鼠多活了1个月左右。
研究人员说,目前这种治疗并不能让渐冻症小鼠恢复健康,但相信随着技术不断完善,这种基因疗法将来有望用于治疗人类渐冻症,延长患者寿命。
渐冻症是一种渐进性、神经退行性疾病,著名物理学家霍金就患此病。该病影响大脑和脊髓中的运动神经元,造成运动神经元死亡,令大脑无法控制肌肉运动,肌肉也会因缺乏运动而萎缩。该疾病尚无有效疗法,患者在疾病晚期会完全失去行动能力,最终可能因无法呼吸而死亡。
+1
版权声明:除注明外均收集于互联网,如有侵权请及时联系我们处理!
国美回应央视315晚会曝光问题:将严查违规...
通讯:在这里,霍金的乐观幽默依旧留在人们心中--- 霍金享年76岁,伯吉斯的父亲2011...
色香味俱全是一道美味菜肴具备的特征,而作为食材或者说种子的黑皮花生却俨然已经具备了...
成人烫发已经成为一种潮流,但有部分妈妈竟然给小孩也跟一下潮流——烫发。现在大家都追...
发病没那么“突然”,脑溢血有6大征兆相信很多人都听说过脑溢血这种心脑血管疾病,它发病...
什么样的苹果醋减肥才好。减肥常喝苹果醋危害不可忽视尽管苹果醋有很多好处,但它确实对...