2018年11月30日/生物谷BIOON/--美国食品和药物管理局(FDA)近日批准Catalyst制药公司的药物Firdapse(amifampridine)片剂,用于Lambert-Eaton肌无力综合征(LEMS)成人患者的治疗。此次批准,使Firdapse美国市场首个获准治疗LMES的药物。
LEMS是一种罕见的自身免疫性疾病,影响神经和肌肉的连接,破坏神经细胞向肌肉细胞发送信号的能力,并导致虚弱和其他症状。LEMS可能与其他自身免疫性疾病有关,但更常见于癌症患者,如小细胞肺癌,其发病先于或与癌症诊断的时间一致。据估计,在全球范围内,LEMS的发病率为百万分之三。
Firdapse的疗效在2项临床研究中进行了评估,这2项研究中共有64例成人患者接受了Firdapse或安慰剂治疗。数据显示,与安慰剂患者相比,接受Firdapse治疗的患者在重症肌无力评分(13项医师评定的分类量表,评估肌肉无力)和对象整体印象量表(7分量表,由患者对研究药物治疗对其身体健康影响的总体印象进行评定)方面获得了更大幅度的改善。
研究中,最常见的副作用是烧灼或刺痛(感觉异常)、上呼吸道感染、腹痛、恶心、腹泻、头痛、肝酶升高、背痛、高血压和肌肉痉挛。癫痫发作在没有癫痫发作史的患者中已被观察到。如果患者有皮疹、荨麻疹、瘙痒、发烧、肿胀或呼吸困难等过敏反应的迹象,应立即通知其卫生保健提供者。
监管方面,FDA已授予Firdapse优先审查资格、突破性药物资格、孤儿药资格。之前,FDA曾于2015年拒绝受理Firdapse的新药申请,理由是新药申请(NDA)数据不够完整。今年3月重新提交的NDA中包括了Firdapse治疗LEMS的第二个III期临床研究的积极结果。
在欧洲市场,Firdapse于2009年12月获批,由罕见病巨头BioMarin于2010年4月推向市场,用于LEMS成人患者的治疗。2012年,Catalyst公司以500万美元预付款获得了Firdapse的授权。在2017年,Firdapse的销售额为1880万美元。(生物谷Bioon.com)
原文出处:FDA approves first treatment for Lambert-Eaton myasthenic syndrome, a rare autoimmune disorder
版权声明:本文系生物谷原创编译整理,未经本网站授权不得转载和使用。如需获取授权,请点击
温馨提示:87%用户都在生物谷APP上阅读,扫描立刻下载! 天天精彩!
下载生物谷app,随时评论、查看评论与分享,或扫描上面二维码下载
版权声明:除注明外均收集于互联网,如有侵权请及时联系我们处理!
色香味俱全是一道美味菜肴具备的特征,而作为食材或者说种子的黑皮花生却俨然已经具备了...
成人烫发已经成为一种潮流,但有部分妈妈竟然给小孩也跟一下潮流——烫发。现在大家都追...
发病没那么“突然”,脑溢血有6大征兆相信很多人都听说过脑溢血这种心脑血管疾病,它发病...
什么样的苹果醋减肥才好。减肥常喝苹果醋危害不可忽视尽管苹果醋有很多好处,但它确实对...
通讯:在这里,霍金的乐观幽默依旧留在人们心中--- 霍金享年76岁,伯吉斯的父亲2011...
上次发布了《在家留24小时尿最全方法》之后,有肾友问道,他每次留尿都放防腐剂,有没必要...