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罕见重症肌无力新药!Catalyst公司Firdapse获美国FDA批准,成首个治疗LMES的药物

2019-03-22 17:43来源:互联网关注:作者:

罕见重症肌无力新药!Catalyst公司Firdapse获美国FDA批准,成首个治疗LMES的药物


2018年11月30日/生物谷BIOON/--美国食品和药物管理局(FDA)近日批准Catalyst制药公司的药物Firdapse(amifampridine)片剂,用于Lambert-Eaton肌无力综合征(LEMS)成人患者的治疗。此次批准,使Firdapse美国市场首个获准治疗LMES的药物。


LEMS是一种罕见的自身免疫性疾病,影响神经和肌肉的连接,破坏神经细胞向肌肉细胞发送信号的能力,并导致虚弱和其他症状。LEMS可能与其他自身免疫性疾病有关,但更常见于癌症患者,如小细胞肺癌,其发病先于或与癌症诊断的时间一致。据估计,在全球范围内,LEMS的发病率为百万分之三。


Firdapse的疗效在2项临床研究中进行了评估,这2项研究中共有64例成人患者接受了Firdapse或安慰剂治疗。数据显示,与安慰剂患者相比,接受Firdapse治疗的患者在重症肌无力评分(13项医师评定的分类量表,评估肌肉无力)和对象整体印象量表(7分量表,由患者对研究药物治疗对其身体健康影响的总体印象进行评定)方面获得了更大幅度的改善。


研究中,最常见的副作用是烧灼或刺痛(感觉异常)、上呼吸道感染、腹痛、恶心、腹泻、头痛、肝酶升高、背痛、高血压和肌肉痉挛。癫痫发作在没有癫痫发作史的患者中已被观察到。如果患者有皮疹、荨麻疹、瘙痒、发烧、肿胀或呼吸困难等过敏反应的迹象,应立即通知其卫生保健提供者。

罕见重症肌无力新药!Catalyst公司Firdapse获美国FDA批准,成首个治疗LMES的药物


监管方面,FDA已授予Firdapse优先审查资格、突破性药物资格、孤儿药资格。之前,FDA曾于2015年拒绝受理Firdapse的新药申请,理由是新药申请(NDA)数据不够完整。今年3月重新提交的NDA中包括了Firdapse治疗LEMS的第二个III期临床研究的积极结果。


在欧洲市场,Firdapse于2009年12月获批,由罕见病巨头BioMarin于2010年4月推向市场,用于LEMS成人患者的治疗。2012年,Catalyst公司以500万美元预付款获得了Firdapse的授权。在2017年,Firdapse的销售额为1880万美元。(生物谷Bioon.com)


原文出处:FDA approves first treatment for Lambert-Eaton myasthenic syndrome, a rare autoimmune disorder

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