此后,项目组建立了首个国家罕见病注册登记平台,建设基于信息学创新技术的国家罕见病临床数据库和生物样本库,目前已建立了150余种罕见病临床病例报告标准,针对80余种罕见病采集临床信息超过1.5万例。
与此同时,各地探索攻克罕见病的步伐也在加速。今年2月,依托在相关疾病领域综合实力较强的医疗机构,上海市确定了“罕见病诊治中心”“儿童罕见病诊治中心”“罕见病诊治门诊”等罕见病专科门诊。而在2016年,上海市曾公布了“主要罕见病名录”,涵盖了56种罕见疾病。
专家表示,国家层面首批罕见病目录的发布将促进相关疾病的大规模注册登记及临床研究。这一方面为规范罕见病管理、提高罕见病诊疗水平、维护罕见病患者健康权益等工作提供了指导和依据;另一方面为进一步建设科研基础设施、收集罕见病患者数据、推动科研创新奠定了基础。
改变“少药”
除了“缺医”——定义和诊断缺失之外,罕见病还面临着“少药”的困境。由于罕见病发病率低,药品市场需求小,药品研发和生产成本过高、利润极低,极少有企业愿意研发、生产。
有业内人士分析称,我国首批认定的121种罕见病中,目前有40多种已经有批准上市的治疗药物,但在国内上市的仅20多种,临床需求还远远无法满足。
而从全球范围来看,美国在1983年颁布《孤儿药法案》,通过税收补贴、研发支持、优先审批等措施促进罕见病药物开发。随后,多国陆续颁发相应法规,全球范围内孤儿药的研究进入到飞速发展阶段。
对此,专家建议,应大力鼓励国内科研机构和医药企业自主研发创新型治疗药物,让更多的罕见病能够有药可医,也要鼓励引进国外药品和发展国产仿制药,满足广大罕见病患者紧迫的药物需求。
事实上,在罕见病目录公布的同时,国家药监局也发布公告,明确了科学简化罕见病药品审评审批程序的相关细节。公告提出,对于境外已上市的罕见病药品,在不存在人种差异的情况下,可以提交境外取得的临床试验数据,直接申报药品上市注册申请。同时,对于公告发布前已受理并提出减免临床试验的上述进口药品临床试验申请,符合《药品注册管理办法》及相关文件要求的,可以直接批准进口。
业内人士指出,此举有望为罕见病药品的审评审批节省时间,为加快罕见病用药上市打开突破口。建议在公布罕见病目录的同时,发布罕见病的对应药品,及时更新罕见病用药目录,以更多的利好政策推动罕见病药品的研发和生产。
(责编:谷妍、邓楠)
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