治疗原发免疫性血小板减少症的口服TPO

        近日，诺华肿瘤（中国）宣布，旗下非肽类口服血小板生成素受体激动剂（TPO-RA）艾曲泊帕乙醇胺片在中国上市，将用于治疗经糖皮质激素类药物、免疫球蛋白治疗无效或脾切除术后慢性原发免疫性血小板减少症（ITP）患者的血小板减少。

        该药物作为ITP二线治疗的优选方案，不仅可以快速提升血小板数量，而且采用便利的口服方式，将有助提高患者用药依从性。

        “ITP”是隐藏在人们周围的血小板杀手

        和白血病相比，大众对原发免疫性血小板减少症（ITP）的了解相对较少。夏季上火流鼻血或牙龈出血，轻微磕碰后皮肤出现紫斑，这是生活中常见的出血小问题。然而，如果流血不止还伴有明显乏力感，就要引起重视了，这些有可能是ITP的发病症状。

        ITP，以往称特发性血小板减少性紫癜，它的发病原理是人体内的“凝血卫士”血小板基于一些获得性自身免疫的原因无法达到正常数量，从而造成患者流血不止、无法凝固。

        在日常生活中，患者血小板数量一旦下降，就会频繁地出现自发性出血和皮下紫癜，严重时甚至会出现突如其来的内脏、颅内大出血，危及生命。另一方面，ITP患者常年伴有严重的乏力、精神不振，极大影响了患者生活质量，甚至无法正常工作和学习。

        血小板提升是关键 现有治疗难题多风险大

        据了解，ITP现有治疗方式可分为一、二线治疗。一线治疗通常使用糖皮质激素，虽然短期内有效，但治疗副作用多，常伴有骨质疏松、股骨头坏死、高血压、糖尿病、急性胃黏膜病变等不良反应发生。青少年长期使用激素的危害更是不言而喻，变成“小胖子”事小，还可能影响生长发育。另外，使用激素治疗后超过一半的患者治疗无效，或者会复发。

        因此，二线治疗对于ITP患者长期治疗尤为重要。中国医学科学院血液学研究所血液病医院血栓止血诊疗中心杨仁池教授指出，现有二线治疗方案都不尽完善，各有风险。其中，免疫抑制剂治疗整体有效率不高，感染风险大；而脾切除治疗有效率较高，但患者存在短期和远期并发症的风险。

        另外，很多患者在二线治疗效果不佳的情况下，为保证度过血小板偏低危险期，会直接进行血小板输注，不但在血源安全性方面存在风险，在各省市出现地方血源紧张的情况下，更有诸多治疗不便。

        创新研发 助ITP患者迎来快速升板时代

        有没有一种二线治疗的药物既能迅速提升血小板，降低治疗风险，还能兼顾提高患者生活质量？随着艾曲泊帕乙醇胺片上市，让这件事成为可能。

        首先，与一线糖皮质激素治疗以减少血小板清除为主的机制不同，艾曲泊帕乙醇胺片不局限于“节流”，更能帮助“开源”。它与TPO受体的跨膜结构域选择性相互作用，增加血小板的生成，使得ITP患者的血小板水平能快速升高至安全水平。

        第二，该药物不与内源性TPO竞争，不会诱导TPO抗体，可以实现稳定、可预测的血小板计数上升。多个研究显示，使用该药治疗后，30%左右的ITP患者可获得停药后长期缓解。

        第三，作为目前国内唯一上市的口服类TPO受体激动剂，该药物改变了患者需要定期注射的治疗模式，有助提高治疗依从性，改善患者生活质量。

        华中科技大学同济医学院附属协和医院胡豫教授指出：“艾曲泊帕乙醇胺片作为二线治疗推荐用药，它在中国上市将提升国内ITP治疗效果。然而，上市是第一步，如何让更多人能够早日使用到ITP治疗创新药物，是所有专家共同关心的。因此，希望该药物能够早日进入医保，在未来帮助越来越多的ITP患者获得良好的疗效和更好的治疗体验，尽早走出疾病阴霾，回归幸福生活。”（袁馨晨）

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