基因治疗已布局到神经退行性疾病领域(3)

由于HIV是一种逆转录病毒，能整合到宿主细胞基因组中，它可以作为一个持续的原始病毒库来重新激活，导致该疾病通常是无法治愈的。但HIV的DNA前病毒复制中间体允许使用CRISPR/Cas9有效靶向系统，故在基因组水平上的根除策略具有治愈潜力。

丨单纯疱疹病毒（HSV）

与HIV和JCV相比，靶向HSV缺乏成功的研究，而由于它是一种DNA病毒，很可能响应于基于CRISPR/Cas9的基因治疗。此外，研究表明HSV可能是阿尔兹海默症的病因，这更加激发起了人们对此新型治疗手段的兴趣。

结语

CRISPR/Cas9基因编辑工具是基因治疗和分子医学领域的一个强大的武器库，应该开展更多的研究，重点关注这种工具在神经退行性疾病领域提供的充足潜力。另外，病毒载体结合CRISPR/Cas9基因编辑提高了整体效率，为基因组水平的神经疾病的治疗提供了令人印象深刻的组合，而向临床转化前其安全性还有待进一步的验证。

随着病毒载体工程和CRISPR/Cas9基因编辑技术的进步，这种结合形式的治疗手段有望发挥强大的治疗潜力。

来源：

https://doi.org/10.1007/s10072-018-3521-0

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