2000万罕见病患者离国产“孤儿药”还有多远？(2)

由上海中医药大学研发、用于治疗肌萎缩侧索硬化症的藿苓生肌颗粒，已于2016年7月被国家药监局药品审评中心收审。在2017年时还被纳入药品注册优先审评审批。截至目前，该药品还未能上市。

但总体来看，国内药企在罕见病药物上的投入仍需努力。北京医学会罕见病分会主任委员、北京大学第一医院儿科教授丁洁指出，国内药企没有很强的研发动力，产学研结合能力差，仿制药或许是解决国内罕见病患者用药难的一条路径，“但一致性评价也要耗时间，罕见病的例数够不够，金钱成本和时间成本都会是大问题”。

北京大学第一医院临床试验中心主任崔一民则建议加速对罕见病治疗药物仿制药的审批，“药学部分没有问题，我建议尽快批准它上市”。

值得注意的是，在本次首批21个减税的罕见病药品中，也出现了国产仿制药的身影。用于治疗肝豆状核变性的青霉胺片，目前国内共有4家企业持有批准文号。而用于治疗肌萎缩侧索硬化症（渐冻症）的利鲁唑片，目前则是有赛诺菲旗下“力如太”和三款国产仿制药一同竞争。

长期关注罕见病防治的浙江大学公共管理学院教授何文炯此前对媒体表示，罕见病医治有三要件：医、药、钱。发达国家对于罕见病的关注也是一个循序渐进的过程。中国是发展中国家，要满腔热忱、理性冷静、科学设计、循序渐进，通过一般性制度和特殊性制度安排相结合的办法，建立有效的罕见病医药费用保障机制。

他提议，在努力寻求罕见病医药费用发生规律的基础上，将可治愈遗传性罕见病治疗所需药品纳入基本医疗保险目录，将罕见病治疗费用纳入医疗救助范畴和城乡居民大病保险的保障范围，同时有效引导慈善者重点帮扶罕见病患者。返回搜狐，查看更多