位于明尼苏达州罗切斯特市的梅奥诊所(The Mayo Clinic),由神经学家Anthony Windebank领导的研究小组,正在使用间叶基质干细胞(Mesenchymal stromal cells)来探索干细胞治疗ALS的路径。间叶基质干细胞从脂肪组织中分离出来,这些细胞分泌微量的蛋白质,能支持运动神经元的存活,并具有调节免疫系统的功效。梅奥诊所的研究人员已经完成了I期临床试验,实验结果表明该疗法的安全性符合预期,II期临床试验即将开始。
位于加利福尼亚州洛杉矶的西达斯西奈医疗中心(Cedars-Sinai Medical Center),这里的研究人员将开展基因治疗和干细胞疗法结合治疗ALS,这是一个颇具想象力的项目,目前I期临床已经获得FAD的批准。
三、结 语
ALS患者类型多样,且致病原因不清楚,这是横亘在ALS治疗道路上的一大障碍。目前已经有缓解病情的药物问世,但最终治愈还有很长的路要走。令人欣慰的是,反义疗法、基因治疗以及干细胞疗法等新技术已经在ALS的治疗上取得了长足的进步,毫无疑问,在前进的道路上一定还会有很多的失败与质疑,但这至少给ALS患者带来生的勇气与希望。
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