首个系统性红斑狼疮(SLE)儿童药物！葛兰素史克Benlysta获美国FDA批准，用于5岁及以上儿童

2019年04月27日/生物谷BIOON/--英国制药巨头葛兰素史克（GSK）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）通过优先审查已批准狼疮药物Benlysta（belimumab，贝利木单抗）用于5岁及以上系统性红斑狼疮（SLE）儿童患者。值得一提的是，Benlysta是第一种在美国市场获批用于治疗SLE儿童患者的药物。

此次批准，将Benlysta在美国目前关于静脉注射制剂治疗成人SLE适应症扩展到接受标准治疗的5岁及以上活动性自身抗体阳性SLE患者。Benlysta于2011年3月在美国批准，用于SLE成人患者，目前是美国唯一专门批准用于治疗成人和儿童SLE的药物。Benlysta的静脉注射制剂目前未被批准用于世界其他任何地方的SLE儿童，该药在其他地方正在进行监管提交。

GSK研发部首席科学官兼总裁Hal Barron博士表示，“狼疮儿童患者在治疗狼疮方面的选择有限。此次批准意味着美国的儿童现在拥有一种创新的、经FDA批准的药物，以帮助控制与这种具有挑战性的自身免疫性疾病生活的影响。”

美国狼疮基金会总裁兼首席执行官Stevan W Gibson表示，“狼疮是一种潜在的危及生命的疾病，在儿童中可能比成人更具攻击性和严重性。Benlysta是唯一一种被批准治疗狼疮的生物制剂，一直以来在帮助许多患有狼疮的成人患者。此次批准，使美国的狼疮儿童患者群体第一次有了一种狼疮特异性治疗选择，我们对这一历史性里程碑感到振奋。”

此次批准，是基于上市后承诺研究（PLUTO研究）的数据。该研究评估了10 mg/kg剂量Benlysta联合标准疗法相对于安慰剂联合标准疗法治疗5-11岁（n=13）、12-17岁（n=80）SLE儿童患者治疗一年的疗效、安全性和药代动力学。

根据系统性红斑狼疮反应指数（SRI）反应率评估，接受Benlysta联合标准治疗（52.8%）的患者与接受安慰剂联合标准治疗（43.6%）的患者相比，在52周时获得有临床意义疾病活动改善的儿童比例在数值上更高。经历一次以上不良事件（AE）和一次严重不良事件（SAE）的患者比例方面，Benlysta治疗组分别为79.2%和17.0%，安慰剂组分别为82.5%和35.0%。导致停药的不良事件包括狼疮性肾炎、甲型肝炎、高转氨酶血症、急性胰腺炎、疱疹后神经痛、视网膜血管炎和胰腺炎。

系统性红斑狼疮（SLE）是最常见的狼疮类型，约占全部狼疮病例的70%，这是一种慢性、无法治愈的自身免疫性疾病，患者体内产生自身抗体攻击机体任何一个组织。如果病情得不到控制，将会导致严重的症状，包括长期的器官损伤，甚至过早死亡，该病同时会对患者的身心健康造成巨大影响。

Benlysta是首个B淋巴细胞刺激因子（B lymphocyte stimulator，BLyS）特异性抑制剂，能阻断可溶性BLyS（一种B细胞生存因子）与B细胞上的BLyS受体的结合。Benlysta与B细胞不直接结合，但通过与BLyS结合，Benlysta可抑制B细胞(包括自身反应性B细胞)的生存、减少B细胞向制造免疫球蛋白的浆细胞的分化。Benlysta能够减少导致狼疮患者病情加重的异常B淋巴细胞的数量，这些异常的B淋巴细胞会导致免疫系统产生细胞错误攻击血管和自身其他健康组织，从而引起狼疮和其他免疫系统疾病。

Benlytsa是近50多年来获批治疗SLE的首个新药，该药有2种剂型。2011年，静脉注射剂型（IV）Benlysta获批用于治疗自身抗体阳性的SLE成人患者，该药每4周输注一次，剂量根据体重调整（10mg/kg），耗时约1个小时。2017年7月，皮下注射剂型（SC）Benlysta获批，用于正在接受标准治疗的活动性、自身抗体阳性SLE成人患者，此次批准，也标志着治疗SLE的首个皮下注射药物获批，患者通过培训后可自行皮下注射给药，该剂型将为SLE患者群体提供一种重要的治疗选择。（生物谷Bioon.com）

原文出处：GSK receives US approval of Benlysta for intravenous use in children with lupus aged five years and above

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