美国试管婴儿：世界上最贵药物诞生——诺华公司210万美元基因治疗获FDA批准

FDA批准诺华公司的一次性治疗脊髓性肌萎缩症的药物——Zolgensma。

据了解，Zolgensma是一种基因疗法，费用约为210万美元。

诺华此前曾表示，预计价格为150万至500万美元之间。

美国食品和药品管理局（FDA）周五批准了诺华公司治疗脊髓性肌萎缩的基因疗法，疗法所用药物Zolgensma价格为210万美元，该药物成为世界上最昂贵的药物。

据统计，每11,000名新生儿中就有一人患脊髓型肌萎缩。该病主要表现为肌肉萎缩，是导致婴儿死亡的主要遗传疾病。诺华此前曾表示，可能会将治疗价格定在150万至500万美元之间。

诺华表示，该治疗总费用将达到210万美元，或者治疗期间5年内每年费用为425,000美元。该公司表示 “正在与保险公司密切合作，根据治疗成功率以及其他的延长付款方式制定5年的付款协议。”目前诺华公司正与15家保险公司就付款方式进行深入讨论。据悉，周五下午诺华股价上涨了近4％。

这标志着医学新时代的来临，新疗法可以一次性治愈脊髓肌萎缩——但价格昂贵。保险公司和政府需要就如何支付如此高昂的治疗费用做出决策，社会将面临一个拷问：以后是否任何药物，甚至是救命药物，都需要支付数百万美元？

“Zolgensma是治疗脊髓型肌萎缩的历史性进展，是具有里程碑意义的一次性基因疗法。”诺华公司首席执行官Vas Narasimhan周五发表声明称，“我们的目标是确保广大患者能够享用到该转化医学治疗的研究成果，与医疗保健系统分享研究的价值。”

诺华公司称，在价格虽昂贵但合理的情况下，一次性治愈的治疗费用比当前长期治疗该疾病时10年耗费的总费用要低50％。

“我们相信，通过采取这种负责制的疗法，我们将帮助患者从医疗革新中受益，且从长远来看，可以为医疗保健系统节省大量成本，”Narasimhan说，他呼吁采用新的方式为创新基因疗法付费。

评估药品价格的临床和经济研究所（ICER）今年曾表示，Zolgensma的价值仅为150万美元。周五，ICER表示，在进一步研究了临床结果并获得FDA的批准后，决定将Zolgensma的价格“定在了ICER基于价值而定的价格波动范围的上限。”

ICER总裁史蒂文皮尔森在一份声明中表示，无论价格如何，保险公司报销的范围都将覆盖Zolgensma。而诺华公司曾公开表示它的价格可能接近500万美元。“对于患者和整个医疗系统而言，诺华公司选择降低Zolgensma的价格，更有利于患儿及其家庭。”

目前针对儿童和成人脊髓性肌萎缩的另一种治疗方法是Biogen公司的Spinraza，其第一年的定价为750,000美元，此后每年的定价为375,000美元。就在周五，Biogen的股票下跌1％以上。

Biogen在一份声明中说：“脊髓性肌萎缩症是一种可能致命的极具破坏性的疾病。作为治疗脊髓肌萎缩的全球领导者， Biogen欢迎其他研究机构研发新的治疗方案来帮助患有该罕见疾病的人。”

智特医疗张欣博士称赞了该批准，他表示，本次批准标志着“转化医学的另一个里程碑，而转化医学是基于基因和细胞治疗的疗法”。伴随着一项项新的批准，我们可以看到让一个个概念不断地转变成现实，科学领域如此振奋人心。”