德琪医药发布2021年度财务报告和业务进展

-XPOVIO®（塞利尼索）在中国大陆、澳大利亚、韩国和新加坡相继获批，预计将于2022年在中国香港和中国台湾获批。

-2021年营收达到人民币2,880万元， “指定患者药物使用计划“为产品在2022年的商业上市奠定了坚实基础。

-公司正在推进广泛而深入的临床开发，包含共计18项临床研究，其中5项为覆盖多个区域的注册性研究。

-公司持有现金、银行结余和现金管理产品共计23.7亿人民币，雄厚的资金储备和高速增长的营收将有力支持管线开发项目。

 

中国上海和香港，2022年3月18日–致力于研发，生产和销售同类首款及/或同类最优血液及实体肿瘤疗法的商业化阶段领先创新生物制药公司–德琪医药有限公司（简称“德琪医药”，香港联交所股票代码：6996.HK）今日公布了截至2021年12月31日的全年财报以及公司自2021年初至今取得的多项重大进展。

 

德琪医药创始人、董事长兼首席执行官梅建明博士表示：“在过去的15个月里，公司的业务取得了令人瞩目的进展。公司创立的初心就是开发新型抗肿瘤药物，造福全球患者。在过去的一年里，我们在这方面取得了具有跨越性意义的成绩，并大幅降低了公司的运营风险。期间，我们的核心产品‘同类首款‘和’同类最佳’药物塞利尼索在中国和其他3个亚太区国家获批上市，公司向商业化阶段的转型不断深入。同时，我们还大幅推进了公司多个’同类首款‘和’同类最佳‘药物在中国、澳大利亚和美国的临床开发项目。”

 

梅建明博士还表示：“我们将不忘初衷，继续努力打造一家以研发为驱动的生物医药公司，致力为肿瘤患者，尤其是患有复发难治性肿瘤的患者提供突破性的‘同类首款’和“同类最佳”药物，以解决他们亟待满足的临床需求，并在这方面取得了丰硕成果。现在，我们正在开展针对8个管线品种的18项临床研究，其中5项为注册性研究；这些研究充分彰显了公司自主研发的实力，并积极发挥了临床合作项目的优势。我们已经打造了一支拥有350多名员工的团队，这些员工分布在中国、美国及亚洲多个地区，为公司带来在药物发现、开发、生产及商业化方面的核心竞争力。“

 

梅建明博士补充道：“展望未来，德琪将在2022年步入公司成立后的第五年，我们相信这将是具有标志性意义的一年。在这一年，我们预计塞利尼索将在包括大中华区在内的6个已提交新药上市申请（NDAs）的亚太区市场获得上市许可。基于患者在‘指定患者药物使用计划’中的积极参与和多个临床指南对于塞利尼索方案的推荐，我对于塞利尼索2022年第2季度首次在中国的商业化上市充满信心。此外，我们还计划在2022年公布至少5个自有品种的临床研究的数据并提交2项临床试验申请（INDs）。”

 

最后，梅建明博士说：“接下来，公司共计23.7亿人民币的现金、银行结余和现金管理产品储备和营收上的快速增长将为管线开发提供有力的支持，让我们有能力为投资者创造更多的价值。肿瘤是不受国界限制的，我们将继续投入全部力量和热情，大力推进我们的开发项目，为全球的肿瘤患者带来希望。基于我们全球团队和合作伙伴公司的杰出表现，我们对于今年和更远的未来充满信心。未来，我们将及时向大家公布更多的进展。”

 

德琪医药在研品种和临床管线

针对塞利尼索的上市许可、桥接研究和临床指南收录：德琪医药正在对塞利尼索进行战略性的投入并为产品在亚太区多个市场的成功商业上市进行积极准备。此外，德琪医药还成功实施了该药物的指定患者药物使用计划，组建了一支拥有丰富经验的商业化团队。这将有力的支持塞利尼索的上市和销售。

塞利尼索获批上市：“同类首款”口服核输出抑制剂（SINE）塞利尼索已在中国大陆、澳大利亚、韩国和新加坡获批，用于联合其它药物治疗复发难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）和单药治疗复发难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤（R/R DLBCL）。

塞利尼索将在2022年内获得的其它几项上市许可：预计2022年塞利尼索还将在中国香港和中国台湾获批上市。

指定患者药物使用计划：公司通过指定患者药物使用计划向中国大陆和香港的患者提供了塞利尼索，该计划在2021年为公司带来了2,850万人民币的销售收入。此外，该计划还让德琪医药有机会与临床专家建立紧密联系，这将有力的支持塞利尼索于2022年第2季度的商业化上市。

塞利尼索获得多个临床指南推荐：塞利尼索已经获得中国临床肿瘤学会2021版诊疗指南（CSCO）推荐。此前，数个含塞利尼索的联合疗法已被纳入多个肿瘤专业机构的诊疗指南，这些机构包括美国国家综合癌症网络（NCCN）和欧洲肿瘤内科学会（ESMO）。

在多个学术大会上公布了塞利尼索的多项关键性研究数据：2021年，公司在美国临床肿瘤学会（ASCO）年会和欧洲血液病协会（EHA）年会等多个国际性医学大会上公布了MARCH关键性桥接研究的多项积极数据。MARCH研究所显示的有效性与安全性曾支持美国食品药品监督管理局（FDA）加速批准塞利尼索上市的STORM研究所观察到的结果一致。

BENCH和SEARCH关键性桥接研究是在中国进行的注册性研究：旨在评估塞利尼索联合硼替佐米及地塞米松用于治疗R/R MM的BENCH研究是一项将支持塞利尼索获得条件性上市许可的确认性研究。SEARCH研究旨在评估塞利尼索单药用于治疗已经接受过至少2种且不超过5种既往治疗的R/R DLBCL患者。我们计划在2022年提交一项基于SEARCH研究数据的补充新药申请（sNDA）并完成BENCH研究的患者入组。

公司已为在中国和多个亚太国家的商业化做好充分准备：德琪医药已经组建了一支拥有170人的商业化团队，团队成员曾参与和领导多个重磅产品在中国及亚太区的成功上市，他们已为塞利尼索的商业化上市做好全面准备。

 

商业拓展：作为对自主研发的补充，公司的商业拓展聚焦临床合作，新型药物的引进，以及新型研发技术平台的引进。

ATG-037（CD73小分子抑制剂）：2021年5月，我们与Calithera Biosciences Inc.达成CD73小分子抑制剂CB-708（ATG-037）开发和商业化的全球独家授权协议。该品种的1期STAMINA研究已获澳大利亚人类研究伦理委员会（HREC）批准，并将于2022年上半年启动患者入组。

与LegoChem公司就新型抗体偶联药物的联合开发达成合作：2021年10月，我们与LegoChem Biosciences, Inc.（简称“LCB”，科斯达克交易所股票代码：141080）达成新型抗体偶联药物（ADCs）合作开发和许可选择权协议。根据该协议，双方将利用德琪医药的优质抗体资产和LBC公司的新一代ADC技术平台，共同开发及评估新型ADC药物。

与百时美施贵宝就ATG-017（ERK1/2抑制剂）联合欧狄沃®（纳武利尤单抗）的临床开发达成合作：2021年12月，公司与百时美施贵宝达成临床合作协议，将共同推进一项旨在评估ATG-017联合百时美施贵宝的抗PD-1检查点抑制剂欧狄沃®（纳武利尤单抗）用于治疗晚期实体瘤的安全性、药代动力学和初步疗效的开放性1/2期临床研究。

 

公司的临床开发项目将于2022和2023年发布多项数据（包括自主研发资产和引进资产）：德琪医药管线开发聚焦与复发/耐药性疾病相关的关键机制，包括代谢异常、基因突变、肿瘤微环境和免疫抑制/下调节等。德琪医药丰富的研发管线让管线内联合疗法的探索成为可能，这就进一步提升了公司管线的差异性。

处于中晚期的临床开发项目：（特定亚太区市场权益品种）：德琪正在评估2款新型XPO1抑制剂和1款新型mTOR细胞生长抑制剂。

塞利尼索（ATG-010，全球首款XPO1抑制剂）：德琪医药已经制订了充分开发塞利尼索和XPO1靶点的临床开发计划。目前该药物正在接受用于治疗扩展适应症的评估，这些适应症包括对于子宫内膜癌的维持治疗以及用于治疗MM和DLBCL的联合疗法。这些开发项的目的为改善缓解率，巩固疾病控制，以及扩展该药物的临床应用。

针对骨髓纤维化的2期MF-035研究旨在评估塞利尼索用于治疗中国骨髓纤维化患者的安全性和有效性（全球性研究）。

2/3期XPORT-DLBCL-030研究旨在评估塞利尼索联合利妥昔单抗、吉西他滨、地塞米松和含铂化疗药物（SR-GDP方案）用于治疗中国R/R DLBCL患者（全球性研究）。

1b期MATCH研究旨在评估塞利尼索联合ATG-008（onatasertib）用于治疗R/R DLBCL（由德琪医药发起的研究）。

1/2期SWATCH研究旨在评估塞利尼索联合来那度胺和利妥昔单抗（S-R2方案）用于治疗复发难治性惰性非霍奇金淋巴瘤（R/R iNHL）（由德琪医药发起的研究）。

 

塞利尼索的数据发布

1b期TOUCH研究的数据：我们在2021年美国血液学会年会（ASH 2021）上发布了塞利尼索联合吉西他滨及奥沙利铂（GemOx方案）用于治疗中国复发难治性T和NK细胞淋巴瘤患者的开放性1b期TOUCH研究的积极数据。这项联合疗法研究的数据显示了46.2%的总体缓解率（ORR），26.9%的完全缓解率，以及3.1个月的缓解持续时间（DOR）。非特指型外周T细胞淋巴瘤（PTCL-NOS）和结外NK/T细胞淋巴瘤（ENKTL）两个队列的ORR分别为53.8%和57.1%，CRR为30.8%和28.6%，中位无进展生存期分别为4.4个月和4.7个月（该研究由德琪医药发起）。

 

Eltanexor (ATG-016, 第二代XPO1抑制剂)：公司针对ATG-016开展了覆盖多个适应症的临床开发：

1/2期HATCH研究：这项针对高危骨髓增生异常综合征（MDS）患者的研究正在中国开展患者入组（该研究由德琪医药发起）。

1/2期REACH研究：这项针对实体瘤患者的研究正在中国开展患者入组（该研究由德琪医药发起）。

针对实体瘤和血液肿瘤的2期研究正在中国入组高危MDS患者（全球性研究）。

Eltanexor的数据发布：

针对MDS的1/2期研究数据：Karyopharm公司在2021年美国血液学会年会（ASH 2021）上发布的eltanexor用于治疗MDS患者的I/II期研究数据显示，eltanexor对于存在耐药的高危MDS具有临床活性。在15例疗效可评估的患者中，47%的患者获得了骨髓完全缓解，33%的患者达到疾病稳定（SD），总疾病控制率（DCR）达到80%。

 

Onatasertib（ATG-008, mTORC1/2 双重抑制剂）靶向作用于关键的mTOR细胞生长通路。公司在2021年11月举行的研发日活动上分享了ATG-008联合PD-1单抗用于治疗实体瘤的1/2期TORCH-2剂量探索研究的数据。这些积极的初步数据支持对该联合疗法的进一步探索并有可能为该药物带来一个更快的注册路径。（该研究由德琪医药发起）

 

处于早期临床开发阶段的管线品种（全球权益品种）

ATG-017（ERK1/2 抑制剂）与检查点抑制剂和KRAS抑制剂具有很高的联用潜力。在澳大利亚进行的用于治疗晚期实体瘤和血液肿瘤的1期ERASER研究的计量爬坡部分进展顺利（该研究由德琪医药发起）。德琪医药将在ERASER研究中与百时美施贵宝展开合作，共同推进ATG-017联合欧狄沃®（纳武利尤单抗）用于治疗晚期实体瘤的临床开发。

ATG-101 （PD-L1/4-1BB双特异性抗体）可同时阻断PD-L1/PD-1结合以及激活4-1BB共刺激信号。临床前研究表明，ATG-101在免疫检查点抑制剂耐药或复发的动物模型中显示了显著的抗肿瘤活性，并在GLP毒理研究中展现了极佳的安全性。公司正在美国和澳大利亚开展针对治疗转移性/晚期实体瘤和B细胞非霍奇金淋巴瘤（B-NHL）的多中心1期PROBE剂量爬坡研究，该研究的临床试验申请也已在中国获批。

ATG-037（CD73小分子抑制剂）具有在肿瘤微环境中逆转免疫抑制的潜力。针对治疗局部晚期和转移性实体瘤的1期STAMINA研究将在2022年上半年在澳大利亚启动患者入组（该研究由德琪医药发起）。

 

计划在未来每年提交两项IND（全球权益品种）：德琪医药拥有一支强大且高效的研发团队。

将在2022年进入IND阶段的两个品种：德琪医药计划在2022年上半年提交ATG-018（ATR抑制剂）的IND申请。此外，将在2022年年内被用于支持ATG-022（Claudin 18.2抗体偶联药物）的IND/CTA申请的临床前研究也正在进行中。

有望在2023年进入IND/CTA阶段的药物：ATG-031（CD24抗体）及ATG-027（B7H3/PD-L1双特异抗体）。

处于早期开发阶段的的IND候选品种：ATG-032（LILRB抗体）及ATG-041（Axl-Mer抑制剂）。

 

公司其它层面的进展：公司对于生物制剂和小分子药物的研发和生产设施的建设，尤其是两个生产和研发中心的建立，彰显公司正在向一家具有全产业链能力的生物医药公司快速转型。这些资源让德琪医药处于行业的领先位置。德琪医药被纳入多个成分指数，这显示了资本市场对公司2020年11月上市以来的所有成绩的高度认可。

绍兴生产基地落成：2021年5月，公司生产基地落成仪式在绍兴滨海新城生命健康科技产业园成功举办。基地的落成，为德琪医药固体制剂产品的商业化生产奠定了坚实基础，标志着德琪医药已走向集早期研发、临床研究、生产及商业化于一体的全产业链创新药企。公司计划在该基地启动塞利尼索的生产。

与杭州钱塘新区管委会达成协议：2021年5月，公司与杭州钱塘新区管委会正式达成协议，将在该区域内打造抗体制剂的研发及产业化基地。

被纳入多个重要指数：德琪医药被恒生指数系列、富时罗素（FTSE Russel）指数系列和MSCI全球小型股指数这三个全球知名的股票指数纳入为成分股。

 

财务数据

现金、银行结余及现金管理产品：截至2021年12月31日，公司持有现金、银行结余及现金管理产品共计237,050万人民币，2020年同期为310,980万人民币。

研发费用：截至2021年12月31日，全年研发费用为40,500万人民币，2020年同期为34,770万人民币。

该费用的增长主要由于药物研发开支和研发团队人员的增加。

销售及分销开支： 2021年全年销售及分销开支为6,790万人民币，2020年同期为50万人民币。

该项费用的增长主要由于员工人数的增加以及为塞利尼索2022年上市所进行的上市前准备所产生的专业服务费用。

行政费用： 2021年全年的行政费用为16,950万人民币，2020年同期为15,420万人民币。

该项费用的增长主要由于专业服务费和作为上市公司所需的员工及商业化辅助员工人数的增加。

 

关于德琪医药

德琪医药有限公司（简称“德琪医药”，香港联交所股票代码：6996.HK）是一家以研发为驱动并已进入商业化阶段的生物制药领先企业，致力于为亚太乃至全球患者提供最领先的疗法，治疗肿瘤及其他危及生命的疾病。自2017年正式运营以来，德琪医药通过合作引进和自主研发，建立了一条从临床前到临床阶段不断延展的丰富产品管线。目前，德琪医药拥有15款在研产品，其中 5款产品拥有包括大中华市场在内的亚太权益，10款产品具有全球权益。德琪医药已在美国及多个亚太市场获得22个临床批件（IND），并递交了6个新药上市申请（NDA），其中塞利尼索/ATG-010/XPOVIO®已获得中国、韩国、新加坡和澳大利亚新药上市申请的获批。德琪医药将以“医者无疆，创新永续”为愿景，专注于同类首款和同类最优疗法的早期研发、临床研究、药物生产及商业化，解决亟待满足的临床需求。

 

前瞻性描述

本文所作出的前瞻性陈述仅与本文作出该陈述当日的事件或资料有关。除法律规定外，于作出前瞻性陈述当日之后，无论是否出现新资料、未来事件或其他情况，我们并无责任更新或公开修改任何前瞻性陈述及预料之外的事件。请细阅本文，并理解我们的实际未来业绩或表现可能与预期有重大差异。本文内有关任何董事或本公司意向的陈述或提述乃于本文章刊发日期作出。任何该等意向均可能因未来发展而出现变动。有关这些因素和其他可能导致未来业绩与任何前瞻性声明存在重大差异的因素的进一步讨论，请参阅我们提交给香港证券交易所的定期报告中标题为“风险因素”的章节以及我们截至2020年12月31日的公司年报中描述的其他风险和不确定性，以及之后向香港证券交易所提交的文件。